パーキンソン病の遺伝子治療　医療ニュース　No213n 2014/01/24

パーキンソン病の遺伝子治療
　片手などから始まる振え、動作が遅くなる、前屈みの姿勢、細かな動作がしにくいなどのうち、いくつかを示す高齢者に多いパーキンソン病は高齢化の中で増加している。本病に対する治療は、現在は薬物療法が中心だが、薬物療法でコントロールが困難な状態で、かつある条件下では深部脳（視床下核など）を持続的電気刺激する療法も試みられている。以前はこの部位を手術的に切除していたが、刺激療法に代わりつつある。最近はさらに遺伝子治療が進歩してきている。
　治療のために外から遺伝子を目的の神経細胞へ入れる働きをする運び屋（ベクター）としてAAVベクターが主流になっている。これは他のウイルス由来のベクターと比較して、非病原性で安定性が高く、細胞毒性がほとんどなく、神経細胞などの非分裂細胞にも遺伝子を入れられ、物理的に安定で扱いやすく長期保存可能、などの利点がある。 　外から神経細胞へ入れる遺伝子としては、１）パーキンソン病で不足するドパミンを合成する酵素の遺伝子、２）神経細胞が死滅するのを抑えるために神経保護作用のある物質の遺伝子、３）抑制伝達物質のGABAの合成酵素の遺伝子、などをそれぞれ線条体、脳内、視床下部、へ入れる方法がある。
　患者さんで行われて効果が確認されているのは３）ですが、将来１）や２）も試みられ効果を確認できるようになることが予想される。